ProjektTARGET A-T canonical splice: a novel ASO strategy to substantially enlarge the number of A-T patients amenable to…
Grunddaten
Titel:
TARGET A-T canonical splice: a novel ASO strategy to substantially enlarge the number of A-T patients amenable to individualized ASO therapies
Laufzeit:
01.04.2024 bis 31.03.2025
Abstract / Kurz- beschreibung:
Leveraging our established ATM splice modulation antisense oligonucleotide (ASO) platform - already proven successful for targeting cryptic ATM splice variants from preclinical design to clinical translation -, we will here extend this comprehensive, scalable ATM ASO platform by demonstrating and validating a systematic experimental path also for canonical splice-targeting ASO strategies for ATM.
Schlüsselwörter:
RNA-Therapie
Neurogenetik
Präzisionsmedizin
Ataxia teleangiectasia
Ataxie
ataxia
seltene Erkrankungen
rare diseases
Beteiligte Mitarbeiter/innen
Leiter/innen
Medizinische Fakultät
Universität Tübingen
Universität Tübingen
Neurologische Universitätsklinik
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Lokale Einrichtungen
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt Neurodegenerative Erkrankungen
Neurologische Universitätsklinik
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Geldgeber
Coconut Creek, Florida, Vereinigte Staaten