ASO-Therapien für A-T-Patienten im großen Maßstab in die Klinik bringen: eine Plattform für die personalisierte A-T-ASO-Entwicklung vom Labor bis zum Krankenbett.

01.09.2025 bis 31.08.2026

Dieses Projekt hat als übergreifendes Ziel, im Rahmen eines Plattform-Ansatzes personalisierte Antisense Oligonukleotide (ASOs) für Patienten mit Ataxia Teleangiektasia (A-T) zu entwickeln, bis hin zur Anwendbarkeit im klinischen Setting. Im Rahmen einer translationalen Pipeline der ASO-Therapeutika Entwicklung unterstützt dieses Projekt spezifisch die Module „in vivo Toxiztitäts-Untersuchungen“ und „Fill & Finish“ - und deren jeweilig vorbereitenden Untersuchungen - für ein ausgewähltes Set an ASOs.