REGENERATE-PD

Internationale Phase-II-Studie zur intrazerebralen AAV2-GDNF-Gentherapie bei moderater Parkinson-Erkrankung

22.05.2025 bis 01.01.2029

Morbus Parkinson ist eine chronisch progrediente neurodegenerative Erkrankung, bei der dopaminerge Nervenzellen im Gehirn zunehmend zugrunde gehen. Während etablierte Therapien wie medikamentöse Behandlung, Tiefe Hirnstimulation oder Medikamentenpumpen die Symptome der Erkrankung wirksam lindern können, beeinflussen sie den zugrunde liegenden Krankheitsprozess bislang nicht. In dieser internationalen, randomisierten Phase-II-Studie wird eine neuartige gentherapeutische Behandlung untersucht. Dabei wird mittels eines Adeno-assoziierten Virusvektors (AAV2) das Gen für den neurotrophen Wachstumsfaktor GDNF (Glial cell line-derived neurotrophic factor) in spezifische Hirnregionen eingebracht. Ziel der Therapie ist es, dopaminerge Nervenzellen zu unterstützen und möglicherweise den Krankheitsverlauf der Parkinson-Erkrankung positiv zu beeinflussen. Die Verabreichung der Gentherapie erfolgt im Rahmen eines neurochirurgischen Eingriffs mittels präziser intrazerebraler Applikation unter intraoperativer MRT-Navigation (ClearPoint®-System). In der Studie werden Sicherheit, Verträglichkeit sowie mögliche klinische Effekte der Therapie untersucht. Nach einem Screening werden geeignete Patientinnen und Patienten im Verhältnis 2:1 randomisiert und über einen Zeitraum von mindestens 18 Monaten nachbeobachtet.
Die Studie wird an spezialisierten Zentren in Deutschland, den USA und Polen durchgeführt. Das Universitätsklinikum Tübingen ist eines von zwei Studienzentren in Deutschland.